日本で2つのiPS細胞由来製品が条件及び期限付承認を取得

2026年3月6日、厚生労働省は、iPS細胞由来の再生医療等製品「リハート」と「アムシェプリ」に条件及び期限付の製造販売承認を与えました。iPS細胞の研究成果を治療に結び付けるうえで、重要な節目となる承認です。[1]

異なる治療目的を持つ2つの製品

クオリプスが開発したリハートは、虚血性心筋症を対象とするiPS細胞由来の心筋細胞移植による治療製品です。大阪大学の澤芳樹教授らによる研究成果を基に開発されました。[1]

住友ファーマが開発したアムシェプリは、iPS細胞由来のドパミン神経前駆細胞を用いる製品です。対象は、レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法で十分な効果が得られないパーキンソン病患者の運動症状の改善です。京都大学医学部附属病院で実施された医師主導治験の結果を基に、承認を取得しました。[2]

承認後も続く有効性・安全性の評価

条件及び期限付承認制度では、安全性の確認と有効性の推定を踏まえて承認を行います。その後、製造販売後にさらに評価を進め、定められた期間内に本承認に向けた申請を行う仕組みです。[1]

住友ファーマは承認取得時の発表で、アムシェプリの本承認に向けて製造販売後臨床試験と製造販売後調査を実施するとしています。[2] 承認後のデータ収集は、単なる事務的な手続ではなく、開発の重要な段階に位置付けられています。

再生医療分野では、今後、対象患者における治療成績や安全性が時間の経過とともにどう評価されるかが重要になります。どのような結果を測定し、その結果がどの程度一貫して認められるかなど、製品ごとに検証を積み重ねる必要があります。

今回の承認は、疾患の根治や、iPS細胞を用いる治療全般の有効性を示すものではありません。細胞の種類、製造方法、治療目的が異なれば、それぞれに科学的根拠が必要です。今回の意義は、明確な対象を持つ2つの治療製品が、追加評価を求める制度の下で次の段階へ進んだ点にあります。